日本厚生劳动省决定将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象。Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物。共同社消息，日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元）。
用药对象为未满2岁的患者。
虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。厚劳省向中央社会保险医疗协议会（厚劳相的咨询机构）提议后获得了批准。
共同社称，对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。另一方面，近年来随着医疗技术的进步，高价药接连上市，对保险财政的担忧也扩散开来。此前的最高价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，为3349万日元。
Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售。在美国费用超过2亿日元，作为“全球最贵药物”，在日本的药价也受到关注。
据界面新闻此前报道，Zolgensma于2019年5月被FDA批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为210万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。2016年FDA批准的首个治疗SMA的疗法渤健Spinraza，第一年费用为75万美元，之后每年是37.5万美元。Zolgensma的定价为Spinraza十年治疗费用的一半。
脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。
共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。
界面新闻 2020-05-13 15:21:07
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